En el estudio HERO (Ayuda a reducir los ácidos orgánicos [Help Reduce Organic Acids]), se evalúa un fármaco experimental contra la acidemia metimalónica (MMA) y la acidemia propiónica (PA). El fármaco del estudio, denominado HST5040, es una terapia por vía oral diseñada para corregir las anormalidades metabólicas asociadas con la MMA y la PA.
Objetivos de HERO
En el estudio HERO, se reclutará como mínimo a 12 sujetos con MMA y PA para participar en una investigación clínica. El fármaco del estudio HST5040 se recibirá todos los días por vía oral o a través de una sonda de gastrostomía. Los participantes tendrán la oportunidad de continuar recibiendo el fármaco hasta que se apruebe su uso o hasta que finalice el estudio.
Los objetivos del estudio son los siguientes:
- Evaluar la seguridad de HST5040.
- Comprender cómo HST5040 se absorbe y procesa en el cuerpo.
- Evaluar si HST5040
- disminuye las toxinas relacionadas con la MMA y la PA en el cuerpo;
- reduce la frecuencia de descompensaciones metabólicas agudas, las visitas al hospital y el uso del protocolo de emergencia en el hogar;
- mejora la calidad de vida del paciente y la familia.
Podrá encontrar más información sobre el estudio en clinicaltrials.gov.
Todos los fármacos del estudio, las visitas del estudio y las evaluaciones del estudio se proporcionarán sin costo alguno. Los participantes recibirán estipendios para cubrir los costos de las comidas y los traslados relacionados con las visitas del estudio.
No se han establecido la seguridad y la efectividad de HST5040 para el tratamiento de la MMA o la PA.
Quién puede ser un HÉROE?
Obtenga información sobre cómo la acidemia metimalónica y la acidemia propiónica afectan al cuerpo y sobre el fármaco experimental HST5040 que se desarrolla para tratar estas enfermedades raras.
Acerca de HST5040
El fármaco HST5040 de HemoShear está diseñado para corregir las anormalidades metabólicas asociadas con la MMA y la PA. HST5040 puede distribuirse a múltiples tejidos afectados y puede tener el potencial de estar activo en todo el cuerpo, incluidos los riñones, el hígado, el cerebro, el corazón y los músculos.
Evaluar la seguridad de HST5040 en pacientes con MMA y PA es un objetivo fundamental del estudio HERO. En estudios clínicos previos para enfermedades no relacionadas, HST5040 demostró ser bien tolerado en dosis más altas que las previstas para su uso en el estudio HERO.
Centros del estudio
HERO se está llevando a cabo en varios centros de investigación para niños principales en los Estados Unidos. Comuníquese con un centro del estudio cercano para obtener más información. Los traslados y los gastos asociados estarán cubiertos para los participantes elegibles.
En este mapa, se enumeran actualmente algunos centros del estudio y pronto se agregarán más. Puede encontrar una lista completa de los centros en clinicaltrials.gov.
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Children's National Health System
Nicholas Ah Mew, MD
Washington, DC
Contact: Lesly Atley
latley@childrensnational.org -
University of Minnesota
Susan Berry, MD
Minneapolis, MN
Contact: Sara Elsbecker
selsbeck10@umphysicians.umn.edu
612-626-5275 -
Children's Hospital of Pittsburgh
Jerry Vockley, MD, PhD
Pittsburgh, Pennsylvania
Contact: Jennifer Baker
jennifer.baker@chp.edu
412-692-6378
Aprenda de los expertos
HemoShear, la Asociación de Acidemia Orgánica y la Fundación de Acidemia Propiónica organizaron un seminario web en abril de 2021 para los pacientes con MMA y PA y sus cuidadores. Mire este video para escuchar a los expertos sobre los enfoques de tratamiento actuales para MMA y PA, cómo funciona el proceso de investigación clínica, cómo se desarrolló el fármaco oral experimental HST5040 y el diseño de nuestro ensayo clínico HERO.
Conozca a HemoShear
En HemoShear Therapeutics, se nos impulsa a aplicar nuestros conocimientos científicos para desarrollar medicamentos que mejoren las vidas de los pacientes con enfermedades metabólicas raras. Estamos comprometidos a comprender y ayudar a satisfacer las necesidades de los pacientes y sus familias.